Osamelý liek

Osirelý liek poskytuje spoločnostiam, ktoré skúmajú lieky na zriedkavé choroby, sedemročné obdobie na zníženie daní a výlučné právo vyvinúť liek na konkrétny stav. Status liekov na ojedinelé ochorenia možno udeliť novým liekom, už schváleným liekom alebo liekom, ktoré už sú na trhu. Ak je však liek už schválený, sponzor musí predložiť hodnovernú hypotézu o tom, ako je liek klinicky nadradený predchádzajúcim liekom alebo nevyvinutým liekom.

Kľúčové jedlá

• Osirelý liek poskytuje spoločnostiam exkluzívne marketingové a vývojové práva spolu s ďalšími výhodami na kompenzáciu nákladov na výskum a vývoj liekov na liečbu zriedkavých chorôb.
• Zákon o liekoch na ojedinelé ochorenia bol navrhnutý s cieľom povzbudiť spoločnosti, aby vyvíjali lieky na zriedkavé choroby.
• FDA môže zrušiť stav liekov na ojedinelé ochorenia.
• Farmaceutické spoločnosti však uprednostňujú liečbu lacnejších chorôb a stavov pred nákladnými a zriedkavými.

Pochopenie stavu liekov na ojedinelé ochorenia

V roku 1982 americká správa potravín a liečiv (FDA) uznala nedostatok motivácie farmaceutických spoločností vyvíjať lieky na zriedkavé choroby. Z tejto realizácie sa zrodil Zákon o liekoch na ojedinelé ochorenia z roku 1983. Plán bol zameraný na choroby postihujúce menej ako 200 000 ľudí v USA

Úrad pre vývoj liekov na ojedinelé ochorenia (OOPD) povzbudil spoločnosti, aby uplatňovali práva stanovené v zákone o liekoch na ojedinelé ochorenia z roku 1983. OOPD vyvíja a udeľuje granty spoločnostiam, biológom, klinickým lekárom a výskumným pracovníkom, ktorí chcú vyvíjať výrobky a lieky na liečbu týchto zriedkavých chorôb., Zákon označuje tieto skupiny ľudí ako sponzorov.

Zákon o liekoch na ojedinelé ochorenia bol zmenený a doplnený v rokoch 1985 a 1990 s cieľom zahrnúť výrobky iné ako lieky, ako sú biologika, zdravotnícke pomôcky a liečivá strava (väčšinou prenatálne potraviny).

Osobitné úvahy

Je dobre známe, že farmaceutické spoločnosti sú na prvom mieste podniky a na druhom mieste liečitelia. Farmaceutické spoločnosti každoročne vyčleňujú miliardy dolárov na výskum a vývoj. Ako príklad možno uviesť, že spoločnosť Pfizer (PFE) v roku 2018 dosiahla tržby 53 647 miliárd. To predstavuje 14, 9% príjmov vynaložených výlučne na výskum a vývoj.

Vývoj nových liekov je tiež riskantnou záležitosťou, ak spoločnosť nedostane patent. Existuje tiež tvrdá konkurencia falšovaných a generických liekov alebo podobných liekov. Mnoho firiem ide tam, kde je relatívne ľahké zarobiť peniaze.

Výhody a nevýhody stavu liekov na ojedinelé ochorenia

Okrem výhradných práv a daňových kreditov na výskum, FDA pomôže s technickou pomocou pri aplikáciách liekov na ojedinelé ochorenia, možným znížením schválenia čakacej doby a zľavami z registračných poplatkov. Tento stav ponúka aj 50% daňový úver na náklady na klinické skúšky.

Status liekov na ojedinelé ochorenia nie je určený sponzorom na pokrytie všetkých nákladov na vývoj liekov, ale skôr ako mechanizmu znižovania nákladov a regulačného zefektívňovania. Úrad FDA môže ľahko zrušiť označenie liekov na ojedinelé ochorenia. Bežné dôvody zahŕňajú: akékoľvek nepravdivé vyhlásenia alebo vynechané informácie vo vašej žiadosti o určenie alebo v prípade, že agentúra FDA verí, že choroba alebo stav v budúcnosti ovplyvní viac ako 200 000 ľudí.

Vývoj liekov na liečbu veľkého množstva chorôb na svete je oblasť podnikania, ktorá môže viesť k veľkým bohatstvám. Vo farmaceutických výrobkoch sa však najväčšie bohatstvo často dosahuje vývojom liekov, ktoré sa stanú štandardom pri liečení bežných chorôb. Z obchodného hľadiska má veľký trh zaistenie toho, že spoločnosť môže rýchlo získať späť náklady na vývoj a dosiahnuť najväčší možný zisk.